美 ACT사 임상결과 ‘란셋’에 논문…국내서도 임상시험 개시

배아줄기세포를 이용해 실명을 치료하는 임상시험이 성과를 보이고 있다는 논문이 나와 주목된다.

25일 저명 의학저널인 란셋(Lancet) 온라인판(23일자)에 따르면 미국의 ACT사는 인간배아줄기세포로 만든 망막색소상피세포를 실명환자에게 이식한 결과 부작용이 나타나지 않았을 뿐 아니라 시력이 일부 회복된 것을 확인했다고 논문을 통해 보고했다.

ACT사는 미국의 생명공학기업으로, 한국의 차바이오앤디오스텍과 공동 연구를 진행 중이다. 두 기업은 국내에서도 ‘배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제’ 개발을 위한 임상시험을 하고 있다.

이번 논문에 소개된 임상시험은 미국 로스앤젤레스(LA) UCLA대학 ‘줄리스 스테인 안과 연구소(Jules Stein Eye Institute)’의 스티븐 슈워츠(Steven Schwartz) 교수팀이 진행한 것으로, 망막색소상피세포(Retinal pigment epithelial cell.RPE)의 임상결과가 공식 보고된 것은 이번이 처음이다.

이 연구팀은 대표적 실명질환으로 꼽히는 ‘스타가르트병’과 ‘건성 노인성황반변성증’에 대해 2010년과 2011년에 각각 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험 허가를 받은 바 있다.

스타가르트병의 경우 눈의 중심시력을 담당하는 황반에 이상이 생겨 발생하는데, 50% 이상이 50세 이전에 완전 실명에 이르지만 현재까지 적절한 치료법이 없는 실정이다. 또 황반변성은 비정상적으로 생겨난 신생혈관 때문에 카메라의 필름에 해당하는 ‘황반’이 손상돼 수개월 또는 2년 내에 실명에 이르게 되는 중증 질환이다.

논문을 보면 연구팀은 2011년 7월 질환별로 1명씩 여성환자의 한쪽 안구에 세포 5만개를 망막 아래에 직접 이식하는 방법을 썼다.

이후 4개월 동안 모니터링한 결과 줄기세포를 이식받은 환자 모두에게서 세포의 과도 증식이나 종양발생, 이상조직형성 등의 부작용이 나타나지 않았다는 게 연구팀의 주장이다.

특히 앞을 거의 볼 수 없었던 환자들이 세포 이식 후 글자를 읽을 수 있는 수준까지 시력이 회복됐다고 연구팀은 덧붙였다.

ACT사는 이번 임상결과가 매우 고무적인 것으로 평가하고, 치료약이 전무한 건성 황반변성증 및 스타가르트병에 대한 세포치료제 상용화를 적극 추진한다는 방침이다.

차바이오앤디오스텍 정형민 사장은 “이번 성과는 배아줄기세포 발견 10여년만에 나온 최초의 임상결과”라며 “미국의 임상시험을 통해 안전성과 효능성이 입증된 만큼 즉시 국내 환자모집에 나서 임상시험을 본격 진행하겠다”고 말했다.

연합뉴스